例如，地中海貧血是典型的于血紅蛋白基因變異導致的一種遺傳性血液病，轉入這種變異基因的小鼠會獲得和人一樣的貧血癥狀。中國科學家就是用這種帶有血紅蛋白變異基因的轉基因小鼠進行基因治療的實驗研究，使地中海貧血模型小鼠體內生產出了正常的血紅蛋白，成功地治療了模型小鼠的貧血癥狀，為今后開辟地中海貧血的基因治療方法提供了寶貴的科學資料。

　　美國研究人員通過轉基因技術讓一組老鼠擁有比正常情況下更多的Par-4蛋白質，已發現這種蛋白質能消滅老鼠體內的腫瘤細胞，卻不會傷害體內的健康組織，從而使老鼠有了抵抗癌癥的能力。后來他們發現，這些老鼠對許多類型的癌癥（如肝癌、前列腺癌、乳腺癌、胰腺癌等）都能產生免疫力。科學家希望有朝一日把這種抗癌蛋白質用于癌癥患者身上，使他們擺脫常規的化療、放療帶來的痛苦。